在年12月28日国家医保局公布的新版国家医保目录中，由正大天晴药业集团自主研发的口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）安罗替尼（商品名：福可维?）被成功纳入，不仅非小细胞肺癌（NSCLC）适应证成功续约，其治疗小细胞肺癌（SCLC，适应证：既往至少接受过2种化疗方案治疗后进展或复发的小细胞肺癌患者）和软组织肉瘤（STS，适应证：腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者）的相应适应证也被正式纳入国家医保目录。将进一步扩展靶向治疗受益人群，并服务更多肿瘤患者。
为此，本医院牛晓辉教授，以STS治疗专家的角度探讨安罗替尼适应证进入医保的实际意义，分享安罗替尼STS最新指南推荐情况并展望未来发展，邀您共赏。
牛晓辉教授
医院骨肿瘤科主任
主任医师、教授、博士生导师
中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会主任委员
国际保肢协会（ISOLS）中国区唯一BoardMember
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事
中国抗癌协会（CACA）理事
《中国骨与关节杂志》副总编辑
亚太骨与软组织肿瘤学会（APMSTS）常务理事
东亚骨与软组织肿瘤协作组（EAMOG）前主席、常务理事
中华医学会骨科分会骨肿瘤专业组副组长
中国医师协会骨科分会骨肿瘤专业组副组长
担任34家SCI期刊审稿专家
以第一作者或通讯作者发表论文篇，其中SCI文章44篇
牛晓辉教授采访视频
安罗替尼STS适应证入医保：令不可及变为可及，为少见难治癌种带来生存希望
Q、本次安罗替尼治疗STS适应证进入医保对患者/临床医生/相关领域来说有怎样的意义？
牛晓辉教授：安罗替尼进入医保目录，对STS患者来说是一件喜事、一则幸事。
STS是指来源于间叶组织的恶性肿瘤，可发生在除骨或软骨以外的全身各部位结缔组织中。虽然STS并非一类常见肿瘤，但现实生活中仍有很多患者深受其扰。
医学上通常将来源于外胚层的恶性肿瘤称之为“癌症”，但由于源自中胚层的肉瘤同样可危及患者生命，因此从某种程度上来说，其也是一类值得人们重视的“癌”。如当STS发生于运动系统并累及患者肢体时，患者正常运动功能受损，严重者甚至不得不行截肢治疗。在治疗方面，STS的首选方案为手术切除，但由于STS的复发及转移特点，“完全”切除并不意味着肿瘤的消失，部分肿瘤仍有较高几率通过血液或淋巴系统发生远处转移，甚至转移至肺部，累及重要脏器，并对患者生命造成严重威胁。此时，化疗的介入通常可使部分患者得到较好的治疗效果，但整体来看其作用仍然有限，肿瘤仍有极大可能继续增长。因缺少标准治疗策略，化疗失败后STS患者的后续治疗选择一度成为了困扰世界STS领域内专家与学者的一大难题，而安罗替尼的问世则为解决以上难题带来了福音。
安罗替尼是我国自主研发的小分子抗血管生成TKI，前期已在中国科学家和医务工作者的共同努力下，在肿瘤治疗中获得了诸多成果。研究证明，对于复发的晚期STS患者，应用安罗替尼可缩小远处转移灶体积，并显著延长患者生存，为STS患者带来了明确获益。但受限于安罗替尼偏高的药物价格，部分患者对治疗方案望而却步。而仅仅由于患者的经济原因导致有效治疗不可及，是一种悲哀，更是一种痛苦。作为医生，我们希望所有患者都能得到最好的治疗。因此，在安罗替尼已在众多药物中展现出明确治疗优势的背景下，医保报销目录的纳入将有效减轻患者的经济负担，并延长患者生存期。这不仅使得医疗工作能够更好地开展，同时也体现了国家对于人民健康的大力支持。
新版CSCO指南权威推荐，安罗替尼有望坐稳STS二线治疗第一把交椅
Q、目前新增适应证的相关指南推荐情况是怎样的？
牛晓辉教授：不论是何种指南，都应能够为临床提供很好的用药指导并被领域内医生所遵从。中国临床肿瘤学会（CSCO）作为一个有担当的学会，其对指南制定的高要求不仅体现在循证医学的证据级别上，同时还表现在综合全面考量中国患病人群特点、药物可及性、临床治疗现状等方面后所形成的专家推荐级别中，而这也是贯穿CSCO各大瘤种指南制定始终的核心原则。
由CSCO制定的《软组织肉瘤诊疗指南》对疾病的早期诊断（如影像学诊断、病理学诊断）和后续的治疗方案（如手术、全身治疗等）都有明确的指导性意见，同时这些意见的形成均是基于循证医学证据，从而保障了推荐的科学、客观与合理性。最新循证医学证据表明，当STS患者在标准治疗方案后发生了远处转移时，安罗替尼在同类药物中脱颖而出，二线应用将有效控制远隔肿瘤的早期发生发展进程并显著提高患者生存期，为晚期或不可切除的STS患者提供了很好的治疗选择。同时结合安罗替尼为我国自主研发的治疗药物，药物可及性更高，因此年最新指南将其作为STS二线治疗Ⅰ级推荐。在此我也要特别提醒领域内临床医生，临床诊疗时要铭记安罗替尼为《CSCO软组织肉瘤诊疗指南（版）》中STS二线治疗的Ⅰ级推荐。
未来：安罗替尼联合化疗术前应用有望为骨与软组织患者带来新选择
Q、您对安罗替尼的未来发展及临床研究探索有怎样的期待？
牛晓辉教授：首先，严格的循证医学证据是验证药物疗效与安全性的前提，因此未来应在伦理学指导下，开展更多的、遵循试验原则的临床及基础研究，为深入理解安罗替尼对疾病的作用打下坚实基础。
另外，联合策略必是大势所趋。从作用机制上来看，将不同治疗手段巧妙结合，作用于肿瘤发生发展的不同时期，将有望在全面围攻肿瘤中获得高于单药的治疗效果。因此在证明安罗替尼单药抗肿瘤有效以后，还应追求联合方案中1+12，亦或是三联3的治疗效果，探寻药物搭配策略，寻求安罗替尼与化疗、免疫检查点抑制剂等多种治疗手段联合应用的可行性，得到疗效增、毒副作用减的联合用药方案，为肿瘤患者提供优效治疗选择。以骨肉瘤的治疗为例，目前术前新辅助治疗在骨肉瘤中的应用已趋于完善，但我们发现仍有10%~20%的患者对于术前化疗的反应效果不佳。而当尝试性应用化疗联合小分子抗血管生成靶向药物时，效果超出预期。靶向药物可有效改变肿瘤微环境，并促使化疗药物更好地发挥杀伤肿瘤的作用，在理论和实践中均提示了联合用药1+12的效果。当然，未来亟待开展更多深入探索，为靶向药物的联合用药方案提供更高级别的循证医学证据。我想，这也是安罗替尼未来有望打开的新天地。
编辑整理丨中国医学论坛报可颂
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